L’Institut National du Cancer a lancé le 20 juin un programme, qui permet d’offrir précocement l’accès à des médicaments innovants pour des patients en situation d’échec thérapeutique. Une initiative inédite, unique au monde, qui devrait directement profiter aux malades, tout en améliorant la connaissance et l’attractivité de la France dans le domaine de la recherche médicale.
L'Institut national du cancer lance un programme pour faciliter l'accès aux thérapies ciblées pour tous les patients en situation d'échec thérapeutique, y compris les enfants.
L’avènement des thérapies ciblées révolutionne les pratiquesA mesure que la biologie des tumeurs est de mieux en mieux appréhendée, il a été possible d’identifier certaines altérations génétiques (mutations, translocations, activations…) présentes au sein des tumeurs, des “cibles“, puis de développer des molécules précisément dirigées contre celles-ci, les “thérapies ciblées“. Même si la chirurgie, la chimiothérapie et la radiothérapie restent les traitements de référence, l’innovation thérapeutique se concentre aujourd’hui sur ces molécules.
Ces médicaments attaquent les cellules cancéreuses en ciblant spécifiquement des mécanismes par lesquels elles se développent et/ou se propagent. Loin de rester dans le domaine de la recherche fondamentale, ces traitements ont permis de réellement modifier le traitement et le pronostic de certains cancers. L’exemple le plus marquant est l’imatinib (
Glivec ®) qui a révolutionné le pronostic de certaines formes de leucémie ou le trastuzumab (
Herceptin ®) pour certains cancers du sein.“Près de 800 molécules innovantes sont actuellement en phase d’essais cliniques précoces et une quinzaine ont reçu une AMM et sont utilisées actuellement en France pour des cancers présentant les mutations génétiques ciblées par ces molécules. La meilleure connaissance de la biologie des tumeurs et ce tsunami de nouvelles molécules impliquent une évolution des pratiques“ précise Agnès Buzin, présidente de l’Institut National du Cancer.Ce que l’on présentait
depuis plusieurs années est une réalité : la caractéristique moléculaire de la tumeur devient un critère déterminant dans le choix du traitement, qui ne repose plus seulement sur sa localisation (cancer du sein, du poumon, du foie…) et le stade de la maladie. La thérapie ciblée propre à l’anomalie génétique de la tumeur du patient devient donc un traitement “sur mesure“, qui préfigurent la mise en place d’une
médecine de plus en plus personnalisée.Le programme AcSé pour accélérer l’accès sécurisé aux thérapies cibléesRévolutionnant l’approche par localisation, ces anomalies génétiques identifiées dans le cancer d’un organe donné peuvent être présentes dans des cancers développés dans d’autres organes, pour lesquels le développement thérapeutique n’a pas été effectué et l’autorisation de mise sur le marché (AMM) n’a pas été demandée par le laboratoire (principalement pour des cancers rares ou des sous-groupes de cancers plus fréquents). C’est là qu’intervient l’INCa avec le programme AcSé.Ce programme vise à ouvrir l’accès d’un médicament disponible à d’autres pathologies en se basant sur le « profil biologique » de la tumeur et non pas uniquement sur l’organe d’origine.
Le programme AcSé proposer et sécurise l’accès des patients à ces traitements sur l’ensemble du territoire français (dans les 250 établissements ayant une autorisation de traitement par chimiothérapie du cancer et en capacité de réaliser des recherches cliniques). Il s’adresse aux patients atteints de cancers, en échec de traitements validés et dont l’état de santé et l’évolution de la maladie justifient l’administration d’un nouveau traitement. Les adultes mais aussi les adolescents ou les enfants peuvent y participer. Ce programme se décline en essai thérapeutique (un par médicament) incluant chacun entre 200 et 400 patients. Pour chaque projet, l’INCa identifie un promoteur institutionnel et demande au laboratoire pharmaceutique qui commercialise le médicament de le mettre à disposition de l’essai gratuitement. L’INCa s’engage à participer au financement de ces essais ainsi qu’aux coûts engendrés par les tests réalisés par les plateformes de génétique.Les bénéfices sont multiples :- Pour le patient en échec thérapeutique, un accès précoce aux médicaments innovants potentiellement efficaces pour sa tumeur sur l’ensemble du territoire et de façon sécurisée, grâce à leur participation à un essai clinique ;- Pour la recherche, de nouvelles données concernant certaines formes rares de cancer, qui ne font pas forcément l’objet d’une stratégie de développement de la part des laboratoires pharmaceutiques et des données de pharmacovigilance ;- Pour le laboratoire, l’accès à un cadre clinique et à une plateforme de génétique que la France est aujourd’hui la seule à pouvoir offrir sur l’ensemble de son territoire avec la possibilité d’identifier dans quelles nouvelles indications, le médicament devrait être préférentiellement développé et dans lesquelles aucun signe d’efficacité n’est observé.
crizotinib (Xalkori ©), un médicament ayant une AMM pour le traitement des patients atteints d’un cancer du poumon et dont la tumeur présente une anomalie génétique particulière (une translocation activatrice du gène ALK). “Cette caractéristique ciblée par le crizotinib est retrouvée dans 14 cancers différents, notamment dans certaines formes de lymphomes, de cancers colorectaux, de cancers du sein, de neuroblastome… Dans le cadre du programme AcSé, ce médicament sera donc proposé à des patients, adultes et enfants, atteints par ces pathologies et chez lesquels cette anomalie génétique aura été identifiée“ précise le Pr Gilles Vassal, principal investigateur de cet essai.Cette première application est cofinancée par la Fondation ARC, le groupe hospitalier dédié à la lutte contre le cancer, UNICANCER, s’occupe de la mise en place de cet essai en tant que promoteur. Le laboratoire Pfizer, à l’origine du crizotinib, diffusera et mettra gratuitement à disposition le médicament pendant toute la durée de l’étude.
Programme AcSé : et demain ? “Le programme AcSé est une pièce maitresse dans le cadre de la médecine personnalisée“ s’enthousiasme Jacques Raynaud, Président de la Fondation ARC. Une pièce qui pourrait demain avoir une place encore plus importante.On peut légitimement penser que le comité scientifique de l’INCa verra d’autres laboratoires s’impliquer dans ce programme (des discussions sont déjà en cours), ce qui augmentera encore les chances pour les patients en échec thérapeutique, de bénéficier de médicaments potentiellement actifs face à leur tumeur. “La mise en place d’un tel programme augmente considérablement aux yeux des laboratoires l’attractivité et la compétitivité de la France au niveau international“ précise le Pr Gilles Vassal, de l’Institut Gustave Roussy.Dans un avenir plus ou moins proche, les recherches d’anomalies génétiques sur les tumeurs seront multiples, via des puces à ADN voire un séquençage complet du génome de la tumeur. Ce qui devrait révéler de nouvelles cibles thérapeutiques et potentiellement offrir de nouveaux traitements à ces patients (des molécules à différents stades de développement).Enfin, si les résultats obtenus par ce programme sont positifs, la structure mise en place dans le cadre de ce programme pourrait faciliter l’évaluation de nouvelles molécules chez des patients atteints de cancers à des stades moins avancés.Autant de perspectives enthousiasmantes qui entrent dans le cadre de la volonté de l’INCa de repérer précocement les innovations thérapeutiques, d’accompagner leur développement et d’accélérer leur mise à disposition pour les patients.David BêmeSource : Conférence de presse de l’INCa – 20 juin 2013Click Here: camiseta rosario central